Nová štúdia dáva deťom s agresívnou rakovinou krvi nádej na vyliečenie

Všetky deti v novej štúdii majú leukémiu, ktorá sa vrátila alebo je odolná voči bežnej liečbe, ako je chemoterapia alebo transplantácia kostnej drene. Malým účastníkom štúdie podajú CAR T-bunkovú terapiu zameraná na špecifickú bielkovinu. Výskumníci zistili, že sa vyskytuje len na rakovinou zasiahnutých bielych krvinkách.

Deti s agresívnou rakovinou krvi, podstúpia novú liečbu, o ktorej odborníci dúfajú, že túto chorobu vylieči, v londýnskej detskej nemocnici Great Ormond Street Deťi s T-bunkovou akútnou lymfoblastickou leukémiou (T-ALL) podajú CAR T-bunkovú terapiu.

CAR T-bunková terapia znamená genetickú úpravu imunitných buniek tela tak, aby rozpoznali a zabili rakovinové bunky a už preukázala úspech pri iných rakovinách, ale nie pri tomto type leukémie. Odborníci sa však teraz domnievajú, že terapia bude úspešná aj pri tomto type smrteľnej rakoviny, pretože identifikovali bielkovinu CCR9 na rakovinových T bunkách (dôležitý typ bielych krviniek), na ktorú sa môžu imunitné bunky zacieliť a zničiť ich.

Deti chcú zachrániť bez transplantácie kostnej drene

Do novej štúdie nemocnice Great Ormond Street Hospital (GOSH), a University College v Londýne prijímajú 12 detí. Všetky majú T-ALL, ktorá sa vracia alebo je odolná voči konvenčnej liečbe, ako je chemoterapia a transplantácia kostnej drene.

Štúdia sa otvorí približne od apríla budúceho roka v nemocnici GOSH, pričom terapia T-buniek CAR, ktorá sa podáva ako infúzia, bude vytvorená na univerzite. Výskum tiež otestuje nový prístup ku klinickým skúškam tým, že súčasne spustí štúdiu pre deti a dospelých.

Výskumníci sa domnievajú, že terapia by mohla fungovať – v laboratóriu a v štúdiách na zvieratách sa ukázalo, že odstraňuje leukémiu – a je známe, že deti majú tendenciu tolerovať terapiu T-buniek CAR lepšie ako dospelí.

Hoci rakovina je najväčším zabijakom detí vo veku 14 a menej rokov v Spojenom kráľovstve, v poslednom desaťročí bolo povolených iba 12 protirakovinových liekov konkrétne na detskú rakovinu, v porovnaní s viac ako 150 liekmi na rakovinu dospelých. Doktorka Sara Ghorashian z detskej nemocnice GOSH povedala, že žiadne CAR T-bunkové lieky neboli doteraz účinné pre T-ALL. Preukázali však úspech pri inom type leukémie nazývanej B-bunková akútna lymfoblastická leukémia.

Povedala: „Náš cieľ, bielkovina CCR9, je prítomná len vo veľmi, veľmi malom podiele,celkovo okolo 1 až 2 %, T buniek. Deťom podávame CAR T-bunkovú terapiu a budeme dúfať, že terapia nebude ničiť vo významnom počte ich zdravé T bunky. To znamená, že ak budeme úspešní, zdravé T bunky našich malých pacientov zostanú zachované a budú môcť pokračovať v boji proti infekciám."

Po liečbe by deti v štúdii nepotrebovali rizikovú transplantáciu kostnej drene na nahradenie zdravých T buniek, ktoré boli zabité CAR T.

"Ak dokážeme deťom podať CAR T-bunkovú terapiu, ktorá nemusí byť spojená so záchrannou transplantáciou, bude to veľký úspech," povedala Dr Ghorashian.