Obrovský úspech slovenských vedcov: Ich vakcínu proti Alzheimerovej chorobe budú skúšať v USA s podporou 150 miliónov dolárov

Spoločnosť Axon Neuroscience, globálny líder v imunoterapii neurodegeneratívnych ochorení u ľudí s medzinárodne uznávaným vedeckým tímom, oznámila dosiahnutie historického míľniku, ktorý môže významne ovplyvniť budúcu liečbu Alzheimerovej choroby- predpokladajú, že ich terpautická vakcína dokáže vyriešiť príčinu Alzeimerovej choroby a zastaviť ju. Prvý pacient v USA by mal ich vakcínu dostať už v apríli.

Nezávislý panel popredných amerických vedeckých a klinických expertov vybral AADvac1 ako prvú terapiu zameranú na patologický tau proteín, ktorá sa má hodnotiť v klinickej štúdii podporenej grantom vo výške 151 miliónov USD od amerických Národných inštitútov zdravia (NIH) . Štúdiu vedú profesor Adam Boxer z Kalifornskej univerzity v San Franciscu a profesor Keith Johnson z Harvardskej lekárskej fakulty v Bostone .

Platforma pre Alzheimerovu chorobu s tau proteínom (ATP) je prvou klinickou štúdiou, ktorá systematicky kombinuje terapie zamerané na dva hlavné proteíny spôsobujúce ochorenie: amyloid a tau. Tento inovatívny dizajn platformy pomáha pacientom rýchlejšie dostať sľubné terapie, znižuje počet účastníkov, ktorým bolo pridelené placebo, a umožňuje rýchle pridávanie nových možností liečby s rastúcim počtom dôkazov. AADvac1 bude hodnotený ako prvý režim zameraný na tau proteín a v budúcnosti budú pridané ďalšie sľubné lieky.

Cieľom fázy 2 štúdie je posúdiť bezpečnosť a účinnosť vakcíny AADvac1 ako monoterapie, tak aj v kombinácii so schválenou monoklonálnou protilátkou proti amyloidu pre Alzheimerovu chorobu. Zaradených bude približne 450 účastníkov vo veku 50 – 80 rokov s neskorou preklinickou alebo včasnou prodromálnou Alzheimerovou chorobou.

AADvac1 je aktívna imunoterapia, ktorá stimuluje telo k tvorbe protilátok proti patologickým formám tau proteínu. V ukončenej 24-mesačnej klinickej štúdii fázy 2 ADAMANT u pacientov s Alzheimerovou chorobou AADvac1 preukázal:

• priaznivý bezpečnostný profil,
• silná imunitná odpoveď (väčšina pacientov si vytvorila vysoké hladiny protilátok proti tau),
• výrazné účinky na biomarkery neurodegenerácie a neurozápalu v krvi a mozgovomiechovom moku,
• podporné klinické účinky naznačujúce potenciál spomaliť progresiu ochorenia, najmä u pacientov s potvrdenou patológiou tau proteínu.

Výsledky viacročného vývojového programu AADvac1 boli publikované vo popredných vedeckých časopisoch vrátane Nature Aging , Lancet Neurology a ďalších. Kľúčová nedávna post-hoc analýza publikovaná v časopise Alzheimer's Research & Therapy ďalej posilnila dôkazy o tom, že AADvac1 dokáže modulovať kritické biologické procesy pri Alzheimerovej chorobe. Nezávislé vedecké a klinické expertné skupiny v USA preto vybrali AADvac1 ako prvý režim zameraný na tau a prvú aktívnua imunoterapia testovanú v kombinácii s terapiou protilátkami proti amyloidu,

Spoločnosť Axon Neuroscience založil v roku 1999 slovenský imunológ profesor Michal Novák, ktorý bol súčasťou tímu Laboratória molekulárnej biológie MRC v Cambridge, ktoré identifikovalo tau proteín ako hlavnú zložku neurofibrilárnej patológie pri Alzheimerovej chorobe. Za svoj celoživotný prínos k výskumu získal prestížne ocenenia vrátane Ceny Alzheimerovej asociácie za celoživotné dielo (2021) a Ceny WHO za výskum v zdravotnej starostlivosti o seniorov (2016).

Prečítajte si tiež

Pokročili sme v liečbe demencie?

​Spoločnosť Axon Neuroscience, ktorú založil:

• patrí medzi priekopníkov tau imunoterapie pri Alzheimerovej chorobe a súvisiacich tauopatiách,
• vykonala štyri klinické štúdie v ôsmich európskych krajinách ,
• bol medzi prvými, ktorí identifikovali a potvrdili diagnostický potenciál krvného biomarkera pTau217 , ktorý je v súčasnosti jedným z hlavných biomarkerov pre diagnostiku Alzheimerovej choroby na základe krvi,
• bol zdôraznený nezávislým výskumom vedeným Karolinska Institutet (2024), ktorý dospel k záveru, že AADvac1 patrí medzi možné budúce terapie Alzheimerovej choroby a je obzvlášť vhodný na kombinovanú liečbu s liekmi zameranými na amyloid,
• má vo vývoji sľubnú humanizovanú protilátku AADvac2 , ktorej mechanizmus účinku bol nepriamo potvrdený klinickými údajmi o AADvac1 a ktorá môže ponúknuť účinnejšiu liečbu pre neskoršie štádiá ochorenia alebo pacientov so slabšou imunitnou odpoveďou.

Spoločnosť Axon Neuroscience získala dva významné granty z programu Horizont 2020 – Akcie Marie Skłodowska-Curie , ktoré patria medzi prestížne európske schémy financovania vedy podporujúce excelentný výskum a mobilitu špičkových vedcov. Spoločnosť tiež udržiava dlhodobé projektové partnerstvo s Univerzitou v Cambridge , ktoré je podporované grantmi z britského systému financovania výskumu a inovácií . Axon ďalej spolupracuje s poprednými svetovými farmaceutickými a biotechnologickými spoločnosťami na vývoji liečiv pre neurodegeneratívne ochorenia.

Norbert Zilka, DrSc., hlavný vedecký pracovník Axon Neuroscience: „Výber AADvac1 pre platformovú štúdiu financovanú NIA/NIH, ktorú vedú prestížne akademické centrá v USA, je silným potvrdením vysokej úrovne nášho klinického výskumu. Imunoterapia aktívnym tau proteínom, ktorú vyvíjame už viac ako desať rokov, je teraz oprávnene v popredí budúcich kombinovaných terapií Alzheimerovej choroby a tauopatií.“