Úžasná správa: Vedci sú len krok od vyvinutia lieku na dedičné ochorenie srdca!

V niektorých rodinách sa dedia ochorenia srdca- geneticky podmienené kardiomyopatie a ich členovia často umierajú mladí. Nový liek by mohol týmto rodinným tragédiám a neustálym obavám zo smrti zabrániť!

Vedci sa domnievajú, že ich delí len niekoľko rokov od prelomového lieku na genetické srdcové ochorenia, ktoré každoročne vystavujú 260 000 ľuďom v Spojenom kráľovstve riziku náhlej smrti.

Výskumníci získali 30 miliónov libier na vývoj lieku na dedičné ochorenia srdcového svalu, ktoré môžu zabíjať mladých ľudí „v najlepších rokoch“.

Profesor Hugh Watkins, jeden z vedúcich projektu Cure Heart, povedal, že ich výskum je „príležitosťou,ktorá za vyskytne raz za život a môže zbaviť rodiny neustálych obáv z náhlej smrti, zlyhania srdca a potenciálnej potreby transplantácie srdca“.

Profesor Sir Nilesh Samani, medicínsky riaditeľ British Heart Foundation (BHF), povedal: "Toto je rozhodujúci moment pre kardiovaskulárnu medicínu, ktorý by tiež mohol začať novú éru presnej kardiológie."

Pomocou financovania BHF sa výskumníci snažia vyvinúť vôbec prvé lieky na dedičné ochorenia srdcového svalu prepísaním DNA s cieľom upraviť alebo "vypnúť" chybné gény.

Tím zložený z vedcov z Veľkej Británie, USA a Singapuru doteraz dokázal, že jeho prístupy sú úspešné u zvierat s kardiomyopatiou a u ľudských buniek.

Cieľom je, aby sa génová terapia vo forme infúzie jednoducho aplikovala do ramena a zastavila rozvoj ochorenia alebo potenciálne vyliečila tých, ktorí žijú s genetickými kardiomyopatiami. Táto technológia by sa mohla použiť aj na zabránenie vzniku ochorenia u členov rodiny, ktorí sú nositeľmi chybného génu.

Približne polovica všetkých transplantácií srdca je potrebná práve kvôli dedičnej kardiomyopatii.

Profesor Hugh Watkins z Radcliffe Department of Medicine na Oxfordskej univerzite a vedúci výskumník Cure Heart dodáva: „Po 30 rokoch výskumu sme objavili veľa génov a špecifických genetických porúch zodpovedných za rôzne kardiomyopatie a ako fungujú. Veríme, že génovú terapiu budeme mať pripravenú na začatie testovania v klinických štúdiách v najbližších piatich rokoch.“