Prelomový liek na rakovinu pankreasu. V USA získal povolenie pre prvých pacientov

V oblasti liekov na rakovinu pakreasu sa dlhodobo neobjavil nový liek, ktorý by zásadne menil perspektívu pacientov a dával im nádej na dlhšie dožitie. To sa teraz mení- prichádza liek daraxonrasib, ktorý v klinických štúdiách vykázal výrazné predĺženie prežitia pacientov s agresívnou formou nádoru.

Rakovina pankreasu patrí dlhodobo k najhoršie liečiteľným nádorovým ochoreniam. Pacienti často prichádzajú k lekárovi až v pokročilom štádiu a možnosti liečby bývajú obmedzené. Americký Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) aj preto teraz podľa novinky.cz umožnil jeho podávanie prvým pacientom ešte pred definitívnym schválením, aby bolo možné predĺžiť im život.

Liek známy tiež pod označením RMC-6236 vyvíja biotechnologická spoločnosť Revolution Medicines. Zameriava sa na mutáciu génu KRAS, ktorá stojí za rastom nádoru približne u deviatich z desiatich prípadov rakoviny pankreasu.

Práve mutácia génu KRAS bola desiatky rokov považovaná za prakticky neliečiteľnú. Gén KRAS totiž riadi bunkový rast a jeho poškodenie spôsobuje nekontrolované delenie nádorových buniek. Vedcom sa však podarilo vyvinúť látky, ktoré dokážu zmutovaný proteín zablokovať a zastaviť signály podporujúce rast nádoru.

Daraxonrasib patrí medzi takzvané inhibítory KRAS. Užíva sa raz denne vo forme tabliet a podľa doterajších výsledkov by mohol predstavovať zásadný posun v liečbe pacientov s metastatickým duktálnym adenokarcinómom slinivky (PDAC), teda najčastejšou a zároveň veľmi agresívnou formou tohto ochorenia.

Mimoriadne nádejné

Výsledky klinických testov označujú onkológovia za mimoriadne nádejné. U pacientov, u ktorých zlyhala štandardná chemoterapia, sa podarilo znížiť riziko úmrtia približne o 60 percent. Medián prežitia sa podľa zverejnených dát zvýšil z 6,7 na 13,2 mesiaca.

Na prvý pohľad nemusí rozdiel niekoľkých mesiacov pôsobiť dramaticky. Pri rakovine pankreasu však ide podľa odborníkov o významný posun. Toto ochorenie totiž patrí medzi nádory s najnižšou mierou prežitia a nové účinné lieky a liečebné metódy sa donedávna objavovali len veľmi zriedkavo.

„Táto možnosť je nepodobná ničomu, čo sme v liečbe rakoviny pankreasu skutočne videli mnoho rokov,“ uviedol pre magazín National Geographic onkológ Chris Chen zo Stanford University School of Medicine. Podľa neho ide o „skutočne prevratný okamih“ v liečbe tohto typu rakoviny.

Schvália ho rýchlejšie

Na mimoriadne sľubné výsledky reagoval aj americký Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA). Ten na začiatku mája schválil začatie takzvaného programu rozšíreného prístupu (Expanded Access Protocol, EAP). Protokol umožňuje lekárom podávať experimentálny liek vybraným pacientom ešte pred jeho definitívnou registráciou a uvedením na trh.

Úrad uviedol, že žiadosť dostal 28. apríla a schválil ju už o dva dni neskôr. Podľa komisára FDA Martyho Makaryho tak rýchly postup odráža snahu zabezpečiť pacientom s vážnymi a život ohrozujúcimi chorobami čo najrýchlejší prístup k nádejným terapiám.

Daraxonrasib už predtým získal od FDA status prelomovej terapie. Ten je vyhradený liečivám, ktoré môžu znamenať výrazné zlepšenie oproti doterajšej liečbe a umožňuje urýchlené posudzovanie.

Spoločnosť Revolution Medicines teraz pripravuje žiadosť o plné schválenie lieku. Dovtedy bude daraxonrasib dostupný iba obmedzenému počtu pacientov v Spojených štátoch prostredníctvom ich ošetrujúcich lekárov v rámci schváleného programu.