Vedci porazili chorobu motýlích krídel: Chlapec s ochorením hrá po nasadení lieku futbal!

Krehká koža, ktorá sa trhá ako paier, boľavé krvácajúce rany, deformácie prstov a končatín a nekonečná bolesť - to je ochorenie epidermolysa bullosa (RDEB). Zdá sa, že celoživotnej nočnej more chorých detí onedlho odzvoní - vedci s úspechom testovali novú bunkovú terapiu

Dvanásťročný chlapec so zriedkavým, bolestivým kožným ochorením konečne dostal vďaka novej klinickej štúdii väčšiu slobodu hrať futbal a bicyklovať . Gabrielius Misurenkovas trpí recesívnou dystrofickou epidermolýzou bullosa (RDEB) od detstva. Toto zápalové ochorenie je výrazne oslabujúce a ľudia s ním majú extrémne krehkú pokožku, ktorá sa ľahko poškodí, čo vedie k pľuzgierom, hlbokým ranám a jazvám.Keď teda Gabrieliusovi ponúkli možnosť zúčastniť sa klinického skúšania na Great Ormond Street (GOSH), okamžite ju využil.

„Chcel som sa zúčastniť klinického skúšania, pretože som sa tešil, že by mi to mohlo pomôcť zlepšiť stav a aby som mohol robiť viac vecí, ktoré ma bavia, ako je hranie futbalu a trávenie času s priateľmi,“ povedal.

Mladík, ktorý hovorí tromi jazykmi a je veľkým fanúšikom futbalistu Lionela Messiho, potreboval meniť obväzy trikrát denne, alebo aj častejšie.Ale od začiatku liečby sa mu podarilo robiť niekoľko vecí, ktoré pred liečbou nedokázal- jazdil na bicykli, behal v parku na tráve a hral futbal s kamarátmi s mäkkou loptou.

Jeho matka, Jolita Cekaviciene, povedala: „Gabrieliusovi sa v skúške darilo naozaj dobre. Jeho rany sa hojili rýchlejšie a jeho pokožka bola menej červená a zapálená.“

„Jeho pokožka tiež menej svrbela, čo znížilo škrabanie. Jeho spánok bol tiež menej narušený, pretože si nemusel tak často meniť špeciálne obväzy na rany, čo bol veľký prínos.“ Pani Cekaviciene tiež povedala, že klinické skúšky lieku dali jej synovi viac slobody ako predtým, ale stále si musí dávať pozor pri akejkoľvek činnosti, aby sa vyhol pádu alebo nárazom.

Postupom času môže tento stav viesť k závažným komplikáciám a u mnohých pacientov s týmto ochorením sa v mladých dospelých vyvinie typ rakoviny kože nazývaný spinocelulárny karcinóm – to je najčastejšia príčina úmrtia pacientov s RDEB.Gabrielius je jedným z 30 detí, ktoré sa zúčastnili novej klinickej štúdie v GOSH a Detskej nemocnici v Birminghame, v ktorej dostal určité kmeňové bunky intravenóznou infúziou.

V štúdii lekári hodnotili, či pravidelné infúzie mezenchymálnych stromálnych buniek (MSC) zlepšili príznaky u detí s týmto ochorením, pričom štúdie naznačili, že táto liečba by mohla podporiť hojenie rán, znížiť zápal a stimulovať regeneráciu tkanív. Pacienti by išli do nemocnice a dostali by infúziu, ktorá by im dodávala bunky, celý proces trvá len 10 až 15 minút. V rámci štúdie, ktorú financovala NHS England, Národný inštitút pre výskum zdravia a starostlivosti a charitatívna organizácia Cure EB, dostávali deti liečbu s názvom CORDStrom, ktorú vyrába spoločnosť INmuneBio. Spoločnosť INmuneBio súhlasila s tým, že bude všetkým deťom, ktoré sa zúčastnili štúdie, poskytovať CORDStrom bezplatne počas jedného roka, aby ich výskumníci mohli naďalej študovať, a očakáva sa, že dostanú dve infúzie liečby každé štyri mesiace. Spoločnosť sa usiluje o schválenie liečby regulačnými orgánmi, aby mohla byť schválená na použitie v Spojenom kráľovstve a ďalších krajinách.