Milionár odkázal celý svoj majetok na výskum smrtiacej choroby ALS. Podporuje najmä nové štúdie

Hugh Hoffman bol rodák z Cincinnati, ktorý zomrel v marci 2023 vo veku 91 rokov. Keď mal Hugh 11 rokov, stratil svojho otca Herberta kvôli ALS, čo je smrteľná choroba bez liečby. Hugh chcel zabezpečiť, aby rodiny v budúcnosti nemuseli stratiť svojich blízkych kvôli ALS. Preto v záveti odkázal na výskum tohto ochorenia 58 miliónov dolárov.

Hugh a Herbert Hoffman ALS Fund výrazne ovplyvní životy ľudí žijúcich s ALS a ich blízkych. Cieľom ALS Association, ktorá prostriedky prerozdeľuje, je, aby sa ALS dalo žiť, kým sa nenájde liek. Konkrétne bude financovať tri programy v oblastiach výskumu a starostlivosti o ALS Fond je určený na napredovanie sľubných terapií ALS, rozvoj nových alebo posilňovanie existujúcich klinických štúdií liečby ALS a zlepšovanie prístupu k starostlivosti pre ľudí žijúcich s ALS. 

Práve v týchto dňoch skončila 1.fáza testovania montpantelu formou dennej liečby paciebntov. Je to lieku široko používaný vo veterinárnej medicíne na odčervenie. Ukázalo sa, že znižuje rýchlosť progresie ochorenia až o 58 % u ľudí s ALS alebo ochorením motorických neurónov (MND). Zistilo sa tiež, že terapia je všeobecne bezpečná a dobre tolerovaná. Údaje pochádzajú z dokončenej štúdie MEND (NCT04894240) , ktorá hodnotila bezpečnosť, znášanlivosť a farmakologické vlastnosti monepantelu u 12 dospelých s ALS alebo MND na dvoch miestach v Austrálii. MEND sa tiež snažil určiť akékoľvek predbežné známky účinnosti pre kandidáta na liečbu.

Výskumníci už vybrali optimálnu dávku pre ďalšie testovanie, ktoré bude hodnotené vo fáze 2/3 klinickej štúdie, ktorá sa má začať v treťom štvrťroku tohto roka. Táto štúdia môže podporiť zrýchlené schválenie amerického Úradu pre potraviny a liečivá už v roku 2026.Svhváleni v Rurópe bzde orázkou ďalších rokov.

Ochorenie ALS je známe aj ako ochorenie motorického neurónu,pretože mozog pri ňom nedokáže riadiť činnosť neurónov zodpovedných za fungovanie svalov- človek stráca silu hybnosť, schopnosť prehĺtať a neskr aj dýchať- schopnosť myslieť však zostáva zachovaná, ľuďom teda odchádza telo, no sú zároveň "pri plnom vedomí" a plnej schopnosti myslieť a vnímať. Na toto ochorenie zomrel bývalý český premiér Stanislav Gross, či futbalista Marián Čišovský. Na hrôzostrašnosť tohto ochorenia, ktoré dnes ešte stále nevieme liečiť, pred niekoľkými rokmi upozornila aj známa výzva Ice bucket Challenge.  Ľudia zdieľali videá, v ktorých sypali na seba ľad, alebo liali ľadovú vodu, na podporu výskumu tohto ochorenia.